НОВОСТИ. Фармацевтика
Изобрели лекарство от мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа – наследственное заболевание, которое вызывает сильную слабость мышц у младенцев и детей. До сих пор не было никакого лечения, которое могло бы избавить от этой патологии. Но клинические испытания нового препарата под названием Nusinersen показали неплохие результаты, сообщает журнал Lancet TheThe.
Мышечной атрофией, также известной как болезнь Верднига-Гоффмана, болеют дети, которые унаследовали мутантный ген СМН-1 от обоих родителей. Передать такой ген своим детям может каждый 40 человек. Поэтому, СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти среди младенцев. Также некоторые дети умирают, не прожив и два года после постановки диагноза. Ни один педиатр не может остановить этот процесс. Лекарств нет.
Изменить эту ситуацию пытаются американские фармацевты. Новый препарат Nusinersen содержит частицы нуклеиновых кислот, которые прилипают к определенным участкам РНК и могут «выключать» плохие гены. В настоящее время лекарство уже проходит последние комиссии и инстанции, но основные испытания уже пройдены.
Речь идет о клинических испытаниях во главе с детским неврологом Ричардом Финкелем из Немурской детской больницы в Орландо (штат Флорида, США) и его коллегами из кафедры педиатрии в Медицинском центре Стэнфордского университета (штат Калифорния, США). Согласно результатам исследования Nusinersen является безопасным и хорошо переносится детским организмом.
Препарат уже прошел все три фазы испытаний. Двигательные навыки и мышечная сила всех участников – и младенцев, и детей постарше – значительно улучшились после введения препарата.
По самым оптимистичным прогнозам препарат будет одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в течение ближайших 2-х месяцев.
Ученые считают, что действие данного препарата не ограничивается СМА: «Открытие Nusinersen дает потенциал к созданию препаратов для лечения других генетических нейродегенератиных заболеваний, таких так мышечная дистрофия, болезнь Гентингтона или боковой амиотрофический склероз (БАС),» – говорит детский невролог Джон Дей.
13.12.2016 Читайте также
Ученые Института биохимической физики имени Н.М. Эмануэля РАН создали композиционный материал с антибактериальными свойствами на основе полилактида и антибактериального...
25.06.2025
В условиях растущей угрозы супербактерий, устойчивых к существующим лекарствам, ученые сделали важное открытие: в глубинах китайской шахты был обнаружен новый антибиотик...
03.06.2025
Исследователи разработали биогибридных микророботов, модифицировав микроводоросли с помощью специального магнитного покрытия. Эти «микроплавунцы» практически...
21.05.2025
Ученые из Национального исследовательского технологического университета МИСИС (Москва) разработали композитный смарт-материал для контролируемого магнитным полем...
23.04.2025
Ученые из Национального исследовательского технологического университета МИСИС (Москва) разработали композитный смарт-материал для контролируемого магнитным...
10.04.2025
Как воссоздание живых структур в пробирке позволит исследовать препараты и изучать нервную систему
В России разрабатывают оригинальную модель «мозга на чипе», которая впервые в мире...
15.11.2023
Биохимики из Дании и США получили устойчивые ДНК-пептидные наноструктуры, из которых в перспективе планируют собирать искусственные микроорганизмы. Главное их предназначение — защищать...
01.11.2023
Исследователи изобрели простой и экономичный метод синтеза, позволяющий получать новое эффективное антибактериальное соединение с разветвленной древовидной структурой...
12.10.2023
Научная группа Уральского федерального университета создала метод окисления органических соединений с различными свойствами: противовирусными, противоопухолевыми, антиоксидантными, флуоресцентными...
05.10.2023
Конвертерный газ, побочный продукт сталелитейной промышленности, обычно просто сжигают. Однако химики предложили использовать его в роли восстановителя (донора электронов) для получения лекарств...
05.05.2023
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MYOumixR' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1381
Fatal error: Uncaught Error: Call to a member function fetch_assoc() on bool in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php:1384 Stack trace: #0 /sites/med-practic.com/classes/article_class.php(102): TableManager->querySelectClassic('SELECT a.id, a....', Array) #1 /sites/med-practic.com/includes/include_footer_amen_kard_hod.php(5): Article->SelectAmenakardacvatsArticles(2) #2 /sites/med-practic.com/includes/include_bottom.php(9): require_once('/sites/med-prac...') #3 /sites/med-practic.com/bottom.php(7): require_once('/sites/med-prac...') #4 /sites/med-practic.com/article_more.php(151): require_once('/sites/med-prac...') #5 {main} thrown in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1384















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система